新药为罕见心脏病患者提供生命线

伦敦大学学院和皇家自由医院的研究人员开发出一种突破性的保护心脏的新药，被诊断患有危及生命的心脏病的人们获得了新的希望。

发表在《新英格兰医学杂志》上的试验结果表明，转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 (ATTR-CM)患者在服用Acoramidis药物后明显受益。

ATTR-CM 是最常见的淀粉样变性诊断形式。如果不及时治疗，蛋白质团块会积聚在心脏上，阻碍其正常工作，最终导致心力衰竭，并在三到六年内死亡。

在该试验中，632 名 ATTR-CM 患者接受了 Acoramidis 或安慰剂治疗 30 个月。该药物的作用是稳定运甲状腺素蛋白以阻止其分解，从而防止淀粉样蛋白的形成。

结果表明，与安慰剂相比，该药物在死亡率、发病率和身体功能方面具有明显的益处。

伦敦大学学院医学部和皇家自由医院全球试验的首席研究员朱利安·吉尔莫尔教授表示：“这项研究的结果令患者和研究人员感到兴奋，因为我们现在对 ATTR-CM 有了更有效的治疗选择. 在每一项指标中，接受 Acoramidis 的患者都比服用安慰剂的患者表现明显更好，从死亡率和心血管住院率的降低到通过步行测试测量的身体机能的改善。我们希望这种药物能够广泛用于 ATTR 患者- 2024 年底前完成CM。”

吉尔莫尔教授补充道，“ATTR-CM 曾经被认为是心力衰竭的罕见原因，但被诊断的人数以及在病程早期被诊断的人数急剧增加，这主要是由于成像技术的改进，这些技术本身是在国家淀粉样变性中心开发的。”'

“这些都是漂亮的数据，因为所有淀粉样变性的治疗方法都已被证明，如果患者在病程早期得到治疗，效果会更好，我们最终将为英国 ATTR-CM 患者提供有效的治疗方法。在试验中接受 Acoramidis 治疗的患者中，我们看到该药物治疗后疾病得到改善或稳定。”